Sangue & coagulazione

Emoglobinuria parossistica notturna: varianti rare del fattore H del complemento

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Emoglobinuria parossistica notturna: varianti rare del fattore H del complemento

I pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) sono suscettibili all'emolisi intravascolare mediata dal complemento e alla trombosi. Il fattore H (FH) è il principale regolatore della via alternativa del complemento, proteggendo le cellule dal danno indesiderato mediato dal complemento. Sebbene

18 Gennaio 2023 Leggi
Efficacia e la sicurezza di rivipansel per la crisi vaso-occlusiva

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Efficacia e la sicurezza di rivipansel per la crisi vaso-occlusiva

L'efficacia e la sicurezza di rivipansel sono state studiate in uno studio di fase 3, randomizzato e controllato per la crisi vaso-occlusiva (VOC) che richiede l'ospedalizzazione (RESET). I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Blood. Un totale di 345 soggetti

18 Gennaio 2023 Leggi
Efficacia e sicurezza di efgartigimod nella trombocitopenia immunitaria primaria

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Efficacia e sicurezza di efgartigimod nella trombocitopenia immunitaria primaria

I pazienti che hanno assunto efgartigimod, un farmaco in fase di studio per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria cronica, hanno mostrato un miglioramento significativamente maggiore della conta piastrinica, essenziale per la coagulazione e l'arresto dell'emorragia, rispetto a quelli che

22 Dicembre 2022 Leggi
Prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B

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Prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B

L'EMA ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nell'Unione europea (UE) per etranacogene dezaparvovec, per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti che non presentano inibitori del fattore IX (autoanticorpi prodotti dal sistema immunitario

22 Dicembre 2022 Leggi
Globuli rossi coltivati in laboratorio trasfusi in una persona

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Globuli rossi coltivati in laboratorio trasfusi in una persona

Le cellule del sangue coltivate in laboratorio a partire da cellule staminali di donatori sono state trasfuse in volontari nello studio clinico controllato randomizzato RESTORE. Si tratta della prima volta al mondo che i globuli rossi cresciuti in un laboratorio

22 Dicembre 2022 Leggi
Esiti comparabili tra trapianto ISD e HID

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Esiti comparabili tra trapianto ISD e HID

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) rimane un'opzione curativa per l'anemia aplastica grave. Il trapianto da donatori di fratelli identici (ISD) è stato raccomandato come trattamento di prima linea, mentre il trapianto da donatore aploidentico (HID) ha fatto

12 Dicembre 2022 Leggi
Aneurismi: prodotto un nuovo biomateriale iniettabile

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Aneurismi: prodotto un nuovo biomateriale iniettabile

I trattamenti esistenti per gli aneurismi includono spirali endovascolari o coil, di acciaio inossidabile, o biomateriali iniettabili posizionati nel sito dell'aneurisma. Tuttavia, le spirali a volte migrano, rendendo necessarie procedure ripetute. Inoltre, ci sono problemi con i biomateriali iniettabili attualmente

12 Dicembre 2022 Leggi
Anemia falciforme: una revisione globale del registro dei pazienti

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Anemia falciforme: una revisione globale del registro dei pazienti

L'anemia falciforme (SCD) è una delle malattie ereditarie più comuni. Una review pubblicata dalla rivista Future Medicine ha identificato e valutato le caratteristiche chiave del numero crescente di registri sull'anemia falciforme che riportano i dati dei pazienti. I registri sono

12 Dicembre 2022 Leggi
GVHD : interleuchina-22 e corticosteroidi sistemici come trattamento iniziale

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GVHD : interleuchina-22 e corticosteroidi sistemici come trattamento iniziale

La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una delle principali cause di morbilità e mortalità in seguito a trapianto emopoietico allogenico. Nei modelli sperimentali, l'interleuchina-22 promuove la rigenerazione epiteliale e induce molecole antimicrobiche innate. Gli autori di uno studio

12 Dicembre 2022 Leggi