Sangue & coagulazione

Terapia genica con beti-cel nel trattamento della β-talassemia

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Terapia genica con beti-cel nel trattamento della β-talassemia
La terapia genica con Betibeglogene autotemcel (beti-cel) per la β-talassemia trasfusione-dipendente contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe e cellule progenitrici trasdotte con il vettore lentivirale BB305 che codifica per il gene della -globina (βA-T87Q). In uno studio internazionale di fase
13 Dicembre 2021 Leggi
Tromboembolismo venoso: effetto di parametri piastrinici e vWF

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Tromboembolismo venoso: effetto di parametri piastrinici e vWF
Secondo uno studio norvegese pubblicato dalla rivista Blood, la reattività piastrinica e la conta piastrinica interagiscono biologicamente con livelli elevati di fattore plasmatico di von Willebrand (vWF), con conseguente aumento del rischio di tromboembolismo venoso incidente. Sono stati inclusi nella ricerca
13 Dicembre 2021 Leggi
Sindrome POEMS: caratteristiche e fattori di rischio per la trombosi

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Sindrome POEMS: caratteristiche e fattori di rischio per la trombosi
In uno studio pubblicato dalla rivista American Journal of Hematology, i ricercatori della Mayo Clinic hanno identificato nuovi fattori di rischio per la trombosi associata a POEMS. Gli autori hanno analizzato i dati di una coorte retrospettiva costituita da 230
29 Novembre 2021 Leggi
Emofilia A: efficacia e sicurezza della terapia genica

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Emofilia A: efficacia e sicurezza della terapia genica
I pazienti affetti da emofilia A corrono il rischio di emorragie spontanee. La patologia è causata da una disfunzione o da una carenza del fattore di VIII della coagulazione. I trattamenti attuali consistono nell'infusione di fattori esogeni o nella somministrazione
29 Novembre 2021 Leggi
Inibizione del fattore XIa per la prevenzione del tromboembolismo venoso

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Inibizione del fattore XIa per la prevenzione del tromboembolismo venoso
Gli inibitori del fattore XIa potrebbero essere più efficaci degli anticoagulanti convenzionali per la prevenzione e il trattamento del tromboembolismo venoso e arterioso. Un gruppo internazionale di ricercatori (è stata coinvolta anche l'Università degli Studi dell'Insubria, Varese) ha condotto uno
29 Novembre 2021 Leggi
Sicurezza ed efficacia della talidomide in pazienti con β-talassemia

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Sicurezza ed efficacia della talidomide in pazienti con β-talassemia
La talidomide induce l'espressione della γ-globina nelle cellule progenitrici eritroidi, ma la sua efficacia sui pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) rimane poco chiara. In uno studio clinico di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, ricercatori di diversi ospedali in
29 Novembre 2021 Leggi
Emofilia: l’efficacia dell’ipnosi su dolore e qualità della vita

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Emofilia: l’efficacia dell’ipnosi su dolore e qualità della vita
Il dolore è una condizione comune tra le persone con emofilia e ha un impatto negativo sulla qualità della vita. In uno studio pilota, controllato, randomizzato, parallelo, a due bracci, i ricercatori dell'Università di Minho, in Portogallo, hanno valutato gli
11 Novembre 2021 Leggi
Daprodustat per il trattamento dell’anemia nei pazienti non sottoposti a dialisi

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Daprodustat per il trattamento dell’anemia nei pazienti non sottoposti a dialisi
Daprodustat è un inibitore orale della prolil idrossilasi del fattore inducibile dall'ipossia. Un gruppo internazionale di ricercatori ha valutato l'efficacia e la sicurezza di daprodustat rispetto all'agente stimolante l'eritropoiesi convenzionale darbepoetina alfa nei pazienti con malattia renale cronica non sottoposti
11 Novembre 2021 Leggi
Carenza di ferro e stanchezza nelle adolescenti con disturbi emorragici

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Carenza di ferro e stanchezza nelle adolescenti con disturbi emorragici
L'anemia sideropenica è associata a forti emorragie mestruali e, per estensione, a un disturbo emorragico. I ricercatori del Nationwide Children's Hospital hanno valutato se la carenza di ferro senza anemia fosse associata a una disturbo emorragico nelle adolescenti e tentato
11 Novembre 2021 Leggi