Le evidenze di pratica clinica reale confermano, in larga parte, la coerenza tra i risultati osservati nei trial registrativi e l’impiego quotidiano di 10 nuovi farmaci oncologici per tumori solidi approvati tra il 2020 e il 2025. Lo indica una review italiana pubblicata su Critical Reviews in Oncology/Hematology, che ha sintetizzato i dati real-world disponibili su efficacia e sicurezza di queste terapie.
La revisione ha incluso 20 studi con coorti pari o superiori a 100 pazienti, per una casistica complessiva superiore a 3.400 casi. L’analisi ha riguardato quattro principali aree terapeutiche: carcinoma mammario, carcinoma polmonare non a piccole cellule, carcinoma uroteliale e carcinoma dell’endometrio.
Nel carcinoma mammario, 9 studi hanno valutato sacituzumab govitecan, trastuzumab deruxtecan ed elacestrant. Sacituzumab govitecan ha mostrato risultati coerenti con lo studio ASCENT, con un tasso di risposta globale compreso tra il 27% e il 30% e una sopravvivenza libera da progressione di 4,8-5,2 mesi. Trastuzumab deruxtecan ha raggiunto un tasso di risposta vicino al 70% nella malattia HER2-positiva e una PFS mediana di 7,5 mesi nelle coorti HER2-low. Nei tumori ER+/HER2- con mutazione di ESR1, elacestrant ha mostrato un tempo al trattamento successivo compreso tra 7,9 e 10,8 mesi.
Nel carcinoma polmonare non a piccole cellule, 7 studi hanno analizzato farmaci a bersaglio molecolare. Gli inibitori di KRAS sotorasib e adagrasib hanno registrato tassi di risposta globale del 28-34% e una PFS compresa tra 3,5 e 6 mesi. Selpercatinib ha mostrato un controllo di malattia prolungato nei tumori RET-alterati, mentre gli inibitori di MET capmatinib e tepotinib hanno riportato una PFS di circa 6-7 mesi.
Nel carcinoma uroteliale, 3 studi hanno valutato enfortumab vedotin, con tassi di risposta globale variabili tra il 31% e il 73% a seconda dei dataset considerati. Nel carcinoma dell’endometrio, uno studio ha analizzato dostarlimab, evidenziando risposte cliniche particolarmente durature nelle pazienti con fenotipo dMMR/MSI-H.
Nel complesso, la revisione suggerisce che molti dei benefici osservati nei trial regolatori si ritrovano anche nella pratica clinica reale, pur con differenze legate a popolazioni più eterogenee, linee di trattamento diverse, comorbidità, performance status e disponibilità dei farmaci.
Il dato rafforza il ruolo della real-world evidence come complemento alla ricerca clinica tradizionale. Tuttavia, la RWE non sostituisce i trial randomizzati: aiuta piuttosto a capire come i trattamenti si comportano fuori dai criteri selettivi degli studi registrativi, in popolazioni più vicine alla pratica quotidiana. Per questo, secondo gli autori, serviranno ulteriori studi prospettici e dataset più standardizzati per consolidare il valore della RWE nei processi decisionali clinici e regolatori.
Fonte: Critical Reviews in Oncology/Hematology, 2026;220:105178. DOI: 10.1016/j.critrevonc.2026.105178.
